觀點網訊：近日，國際帕金森病與運動障礙大會（MDS 2026）在韓國首爾舉行。麥科醫藥（2335.HK）自主研發的小分子TrkB受體激動劑MT200605以壁報形式首次公佈亨廷頓舞蹈症方向的非臨牀研究數據及人體I期臨牀研究結果。

MDS大會由國際運動障礙學會主辦。MT200605的亨廷頓舞蹈症非臨牀研究於美國翰斯・霍普金斯大學完成。

非臨牀研究顯示，MT200605在大鼠中的透腦率超30%，可激活TrkB受體及上調下游信號通路AKT/ERK水平，改善HD小鼠運動能力、減輕腦萎縮、保護神經細胞。

人體I期臨牀研究採用單中心、隨機、雙盲、安慰劑對照設計，涵蓋單次遞增劑量與多次遞增劑量兩個階段。研究未報告嚴重不良事件、死亡或因不良事件退出，藥物相關不良事件均為輕度且自限性，藥代動力學特徵總體可預測，多次給藥未見明顯蓄積。

MT200605是全球首個完成卒中患者臨牀II期的小分子TrkB受體激動劑。今年3月，該藥針對亨廷頓舞蹈症獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥資格認定。

其在中國完成的缺血性卒中360例多中心隨機雙盲II期研究中，高劑量組第90天mRS 0-1主要終點達統計學顯著。約每治療6位患者，多幫助1位從“需要人照顧”轉變為“能夠基本自己生活”，大幅降低致殘率。II期研究還顯示，高劑量組急性腎損傷（AKI）發生率較安慰劑下降約80%。