觀點網訊:近日,中關村發展集團投資項目沙礫生物子公司微滔生物的核心在研產品GT801,獲美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥認定,用於治療自身免疫性溶血性貧血(AIHA)。

根據FDA官網關於孤兒藥認定的說明,該認定旨在鼓勵針對罕見疾病的藥物研發。獲得認定的產品在滿足相關條件時,可享有合格臨牀試驗費用稅收抵免、上市申請用戶費用豁免等激勵,並有機會在獲批上市後獲得七年孤兒藥市場獨佔權。

沙礫生物創立於2019年,致力於為全球癌症及自身免疫性疾病患者開發免疫療法,在中國和美國已構建多個自主研發的技術平臺和多元化研發管線。微滔生物為其子公司,專注於體內CAR-T細胞療法創新。據素材披露,2例自身免疫性溶血性貧血(AIHA)患者接受GT801治療後均達到完全緩解(CR)。

中關村發展集團旗下中關村資本於2025年7月投資沙礫生物,併為企業對接投資機構及中關村論壇等平臺資源。