觀點網訊：近日，神拓生物技術（杭州）有限公司宣佈，其自主研發的基因治療藥物ST002獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）新藥臨牀試驗（IND）許可，用於治療神經纖維瘤病II型相關神經鞘瘤病（NF2-SWN）。

此前，ST002已先後獲得FDA授予的“罕見兒科疾病資格認定”與“孤兒藥資格認定”。

據介紹，ST002屬於體內抑癌基因替代療法，利用該公司自研的第五代慢病毒載體平臺構建基因遞送系統，並已在國內完成探索性IIT臨牀研究。

根據美國現行相關法規，ST002未來若成功獲批上市並滿足相應法定條件，有望獲得罕見兒科疾病優先審評券。